Tratamento experimental reduz colesterol ruim em 52% por um ano
Um tratamento experimental com a tecnologia CRISPR-Cas9 demonstrou a capacidade de reduzir o colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim, em 52,5% e os triglicerídeos em 47,8% ao longo de um ano. A terapia, chamada CTX310, foi testada em um pequeno estudo realizado na Cleveland Clinic.
Resultados do tratamento com CRISPR-Cas9
O estudo de fase 1 incluiu 15 pacientes com distúrbios lipídicos resistentes a medicamentos. Após receber uma única infusão da terapia, os participantes apresentaram uma redução significativa nos níveis de colesterol LDL e triglicerídeos, que se mantiveram ao longo de 12 meses. No grupo que recebeu a dose mais alta, o colesterol LDL foi reduzido em 52,5% em relação ao nível inicial.
Detalhes do estudo na Cleveland Clinic
Os pacientes foram tratados com doses variando de 0,1 a 0,8 miligramas por quilograma de peso corporal, após pré-tratamento com corticosteroides e antihistamínicos. A pesquisa monitorou a segurança e mediu os níveis de ANGPTL3, colesterol LDL e triglicerídeos. Os resultados anteriores já indicavam reduções após dois meses, mas a nova análise focou na durabilidade dos efeitos ao longo de um ano. Os dados foram apresentados pelo cardiologista Dr. Luke Laffin, primeiro autor do estudo.
Segurança e acompanhamento a longo prazo
Durante o acompanhamento de um ano, não foram registrados eventos adversos graves relacionados à terapia. A segurança do tratamento será monitorada a longo prazo, com acompanhamento planejado para os próximos 15 anos, conforme recomendações da FDA para terapias de edição gênica. Dr. Laffin expressou otimismo com a ausência de eventos adversos sérios durante o estudo.
Publicação e financiamento da pesquisa
Os resultados do estudo foram publicados na revista New England Journal of Medicine e podem ser acessados através do DOI: 10.1056/NEJMc2609825. A pesquisa foi financiada pela CRISPR Therapeutics AG, com sede na Suíça, e a instituição de Dr. Laffin recebeu recursos para pesquisa da mesma empresa.
Os avanços na terapia de edição gênica, como o CTX310, podem representar um passo significativo no tratamento de distúrbios lipídicos, especialmente para pacientes que não respondem a medicamentos tradicionais. A continuidade dos estudos será fundamental para validar a eficácia e segurança a longo prazo dessa abordagem inovadora.
