Nova estratégia com RNA pode tratar mil doenças genéticas
Pesquisadores da Universidade de Toronto desenvolveram uma nova abordagem terapêutica que visa tratar diversas doenças genéticas, incluindo fibrose cística e distrofia muscular. A técnica utiliza RNA de transferência (tRNA) modificado para contornar mutações que interrompem a produção de proteínas essenciais.
Abordagem inovadora para mutações nonsense
A nova estratégia foca em mutações nonsense, que introduzem sinais de parada prematura nas instruções genéticas. Essas mutações são responsáveis por cerca de 11% dos distúrbios genéticos herdados, afetando milhares de condições, incluindo algumas formas de fibrose cística e doenças musculares. O tRNA modificado foi projetado para ignorar esses sinais, permitindo a produção de proteínas completas.
Resultados promissores em células de pacientes
Em experimentos com tecido de um paciente com fibrose cística que não respondeu a tratamentos existentes, a combinação do tRNA modificado com o medicamento Trikafta restaurou a produção da proteína CFTR. Os pesquisadores cultivaram o tecido em organoides, que demonstraram que a combinação terapêutica foi eficaz, ao contrário dos tratamentos isolados.
Objetivo de uma terapia comum para diversas doenças
Os cientistas buscam desenvolver uma estratégia terapêutica comum que possa ser aplicada a várias doenças que compartilham o mesmo tipo de mutação. Segundo o professor Bowen Li, a abordagem visa simplificar o tratamento de condições raras que atualmente não possuem opções eficazes, evitando a necessidade de terapias específicas para cada mutação.
Desafios na entrega e eficácia do tRNA modificado
Um dos principais desafios enfrentados pela equipe foi a entrega eficaz do tRNA modificado às células-alvo. Para isso, os pesquisadores utilizaram nanopartículas lipídicas, semelhantes às usadas nas vacinas contra a COVID-19, adaptando-as para transportar o tRNA. Modificações químicas também foram implementadas para aumentar a atividade e a durabilidade do tRNA.
Os resultados da pesquisa foram publicados na revista Science. A combinação de tRNA modificado e nanopartículas lipídicas representa um avanço significativo na busca por terapias genéticas mais acessíveis e eficazes.
