Nova terapia para autismo mostra benefícios em camundongos adultos
Pesquisadores do Instituto de Ciência Básica (IBS) desenvolveram uma nova abordagem terapêutica para o tratamento do autismo, que demonstrou eficácia em modelos de camundongos adultos. A terapia, que atua na restauração de um sistema de sinalização cerebral crucial, pode oferecer novas esperanças para pacientes com transtorno do espectro autista (TEA).
Estudo revela nova abordagem para tratamento do autismo
O estudo liderado pelo diretor Eunjoon Kim do IBS focou no transportador de glicina SLC6A20. A pesquisa identificou que a redução da atividade desse transportador pode restaurar a função do receptor NMDA, fundamental para a comunicação entre as células cerebrais e processos cognitivos, como aprendizado e memória.
Mecanismo de ação da terapia em modelos de camundongos
Os pesquisadores utilizaram oligonucleotídeos antisense (ASOs) para diminuir a expressão do SLC6A20 em camundongos com mutações nos genes SHANK2 e SHANK3, que estão associados a riscos elevados de autismo. O tratamento não apenas restaurou a atividade do receptor NMDA, mas também melhorou comportamentos sociais e de comunicação, evidenciando a eficácia da terapia em adultos.
Resultados promissores em organoides cerebrais humanos
Para avaliar a aplicabilidade em humanos, os cientistas testaram a terapia em organoides corticais humanos criados por edição genética CRISPR. Os resultados mostraram que a inibição do SLC6A20 restaurou a função do receptor NMDA a níveis próximos ao normal, sugerindo que a abordagem pode ser uma estratégia terapêutica viável para distúrbios neurodesenvolvimentais.
Efeitos duradouros da terapia em camundongos tratados
Os efeitos da terapia foram observados por pelo menos oito semanas após uma única administração do ASO, sem efeitos adversos detectáveis nos camundongos tratados. Esses resultados indicam que a disfunção do receptor NMDA pode ser tratável mesmo após as principais fases do desenvolvimento cerebral.
A pesquisa foi publicada na revista Nature Communications e representa um avanço significativo na busca por tratamentos mais eficazes para o autismo e outras condições neurológicas.
