Tratamento experimental restaura visão em pacientes cegos

Um novo tratamento experimental, que combina terapia genética com óculos especiais, demonstrou potencial para restaurar a visão em pacientes com cegueira avançada causada por retinite pigmentosa. A abordagem inovadora permite que células retinais sobreviventes respondam à luz, possibilitando a percepção de objetos e a resposta a estímulos visuais.
Abordagem inovadora combina terapia genética e óculos especiais
O estudo clínico internacional incluiu dez participantes com retinite pigmentosa avançada. Dos envolvidos, sete apresentaram maior sensibilidade à luz, sendo que seis deles obtiveram melhorias clinicamente significativas. Quatro dos oito participantes que completaram testes de comportamento visual mostraram avanços na detecção ou localização de objetos, embora a visão normal não tenha sido restaurada.
Resultados de estudo clínico com pacientes com retinite pigmentosa
A terapia optogenética utiliza células ganglionares da retina, que permanecem viáveis mesmo após a falência dos fotorreceptores. Cada paciente recebeu uma injeção contendo instruções genéticas para produzir a proteína ChrimsonR, sensível à luz âmbar. Óculos especiais, equipados com uma câmera, convertiam mudanças no ambiente em pulsos de luz âmbar, ativando as células retinais modificadas e permitindo a transmissão de sinais visuais ao cérebro.
Mecanismo de ação da terapia optogenética
Os participantes não apenas detectaram e localizaram objetos, mas também melhoraram em tarefas como identificar portas e seguir linhas enquanto usavam os óculos. Registros de atividade cerebral mostraram sinais compatíveis com a recepção de informações visuais nas áreas do cérebro responsáveis pela visão. O tempo dedicado ao treinamento com os óculos influenciou positivamente os resultados, indicando que a reabilitação pode ser crucial para o sucesso de futuros tratamentos optogenéticos.

Segurança e perspectivas futuras do tratamento
A segurança foi um dos principais focos do estudo, que concluiu que o tratamento é seguro dentro dos limites da pesquisa. A maioria dos eventos adversos relacionados aos olhos foi leve ou moderada. Um evento grave ocorreu após uma injeção, mas foi resolvido rapidamente. O estudo foi liderado por José-Alain Sahel, da Universidade de Pittsburgh, e Botond Roska, do Instituto de Oftalmologia Molecular e Clínica de Basel, com apoio da GenSight Biologics. A pesquisa foi publicada no New England Journal of Medicine e pode ser acessada através do DOI: 10.1056/NEJMoa2602215.
Os resultados obtidos representam um marco importante para a restauração da visão por meio de terapia optogenética, oferecendo uma base para o desenvolvimento de tratamentos mais eficazes no futuro.






